CDE將3款藥物擬納入突破性治療品種，分別為永泰生物的“抗CD19單鏈抗體嵌合抗原受體T細(xì)胞注射液”、杰科生物的JL15003注射液、錦籃基因的GC101腺相關(guān)病毒注射液。

抗CD19單鏈抗體嵌合抗原受體T細(xì)胞注射液

CAR-T-19（抗CD19單鏈抗體嵌合抗原受體T細(xì)胞）注射液，是一種通過基因工程手段將識(shí)別CD19特異性B細(xì)胞抗原的單鏈抗體整合到患者自身T細(xì)胞上的細(xì)胞免疫治療方法，回輸后T細(xì)胞具有殺死表達(dá)CD19的B細(xì)胞腫瘤的能力，從而達(dá)到治療B細(xì)胞惡性血液病的目的。

本次該藥物被CDE擬納入突破性治療品種，擬定適應(yīng)癥為25歲（含）以下CD19陽性復(fù)發(fā)/難治B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病。

JL15003注射液

JL15003是杰科生物開發(fā)的一款溶瘤病毒產(chǎn)品，也是其首個(gè)獲批臨床的1類新藥。本次該藥物被CDE擬納入突破性治療品種，擬定適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)膠質(zhì)母細(xì)胞瘤。

據(jù)了解，腦膠質(zhì)瘤是由于大腦和脊髓膠質(zhì)細(xì)胞癌變所產(chǎn)生的、最常見的原發(fā)性顱腦腫瘤。年發(fā)病率約為3-8人/10萬人口。如同其他腫瘤（疾?。┮粯?，膠質(zhì)瘤也是由于先天的遺傳高危因素和環(huán)境的致癌因素相互作用所導(dǎo)致的。一些已知的遺傳疾病，例如神經(jīng)纖維瘤?。↖型）以及結(jié)核性硬化疾病等，為腦膠質(zhì)瘤的遺傳易感因素。

GC101腺相關(guān)病毒注射液

GC101腺相關(guān)病毒注射液是一種攜帶正常SMN1基因表達(dá)單元的重組9型腺相關(guān)病毒載體（rAAV9），本次被CDE擬納入突破性治療品種，針對(duì)的適應(yīng)癥為2型脊髓性肌萎縮癥（5q SMA）。

據(jù)了解，該藥物通過鞘內(nèi)注射方式一次性給藥，可使SMN1基因在運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元細(xì)胞表達(dá)，從而改善運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元等受累細(xì)胞的功能，輔以呼吸及運(yùn)動(dòng)康復(fù)訓(xùn)練，可以改善提高SMA患者呼吸能力及運(yùn)動(dòng)能力。